長(zhǎng)三角一體化發(fā)展戰(zhàn)略提出以來(lái)，三省一市在醫(yī)學(xué)研究上的合作也更加緊密。近日，長(zhǎng)三角跨地域醫(yī)學(xué)研究又有新成果。9月20日，國(guó)家神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心、復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院神經(jīng)外科教授趙曜團(tuán)隊(duì)和浙江大學(xué)教授郭國(guó)驥團(tuán)隊(duì)合作在《細(xì)胞發(fā)現(xiàn)》（Cell Discovery）在線發(fā)表研究論文，發(fā)現(xiàn)難治性顱內(nèi)脊索瘤的靶向治療新藥物。

研究團(tuán)隊(duì)利用單細(xì)胞RNA測(cè)序技術(shù)首次在顱底脊索瘤惡性細(xì)胞中發(fā)現(xiàn)了一簇干細(xì)胞樣細(xì)胞簇，且該細(xì)胞簇與腫瘤的放療抵抗密切相關(guān)。該研究還揭示腫瘤細(xì)胞內(nèi)存在p-EMT（不完全上皮—間質(zhì)轉(zhuǎn)化）過(guò)程，與脊索瘤的侵襲性密切相關(guān)，可作為預(yù)后標(biāo)志物和治療新靶點(diǎn)。

在此基礎(chǔ)上，趙曜團(tuán)隊(duì)開(kāi)展了Ⅰ期臨床實(shí)驗(yàn)，并在3個(gè)脊索瘤病人中證實(shí)了服用p-EMT抑制劑（YL-13027）可顯著減緩腫瘤生長(zhǎng)，保持至少6個(gè)月的無(wú)進(jìn)展?fàn)顟B(tài)。

該研究首次在單細(xì)胞層面發(fā)現(xiàn)了顱底脊索瘤中存在的干細(xì)胞亞群及p-EMT過(guò)程，并在實(shí)驗(yàn)室中驗(yàn)證了放療增敏劑及p-EMT抑制劑的治療效果，后續(xù)的臨床試驗(yàn)進(jìn)一步證實(shí)了p-EMT抑制劑的臨床效果。

據(jù)悉，顱底脊索瘤是一種罕見(jiàn)的源自斜坡或鞍區(qū)脊索殘留組織的惡性骨腫瘤。由于腫瘤位置深，臨近重要組織（腦干）、血管（頸內(nèi)動(dòng)脈、基底動(dòng)脈）及神經(jīng)（視神經(jīng)、動(dòng)眼神經(jīng)等），手術(shù)全切難度高，往往導(dǎo)致腫瘤殘留，復(fù)發(fā)率極高。此外，殘瘤對(duì)常規(guī)放射治療不敏感，尚沒(méi)有公認(rèn)有效的藥物，導(dǎo)致顱底脊索瘤患者往往在經(jīng)歷數(shù)次“手術(shù)—復(fù)發(fā)”之后將面臨“無(wú)藥可醫(yī)”的困境。

“因?yàn)檫@個(gè)腫瘤的極高復(fù)發(fā)率，我們看到很多的患者在經(jīng)歷了一次又一次的手術(shù)切除腫瘤組織之后，顱底已經(jīng)‘千瘡百孔’。病情發(fā)展到后期，顱底已經(jīng)不具備繼續(xù)手術(shù)的條件，也沒(méi)有其他的治療手段可以選擇，最終陷入絕望的境地。作為臨床醫(yī)生和科研工作者，我覺(jué)得我們有責(zé)任也有決心去攻堅(jiān)克難，通過(guò)臨床研究，努力實(shí)現(xiàn)治療手段和治療方式的突破，為那些幾乎走投無(wú)路的患者和家屬帶去一絲希望?！壁w曜說(shuō)。（唐聞佳）

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